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Terapia Genética pode Curar a Cegueira através da Substituição de Células de Visão nos Olhos

Quando a coruja voou, os camundongos “cegos” fugiram. Isso foi possível graças a um novo tipo de terapia genética para reprogramar células profundas no olho para sentirem a luz.

Após o tratamento, os camundongos corriam para se proteger quando mostrado um vídeo de uma coruja que se aproximava, assim como fazem os camundongos com visão normal. “Você poderia dizer que eles estavam tentando escapar, mas não sabemos com certeza”, diz Rob Lucas, da Universidade de Manchester, Reino Unido, co-líder da equipe que desenvolveu e testou o tratamento. “O que podemos dizer é que eles reagem à coruja da mesma forma como os camundongos com a visão normal, enquanto que os camundongos não tratados não fazem nada.”

A equipe evidenciou que injetando o gene para um pigmento que detecta a luz nos olhos de ratos cegos podem ajudá-los a ver objetos reais novamente.

Esta abordagem visa tratar todos os tipos de cegueira causada por cones e bastonetes danificados ou ausentes – as células receptoras de luz do olho. A maioria das terapias genéticas para a cegueira até agora têm se concentrado na substituição de genes defeituosos em raras formas específicas de cegueira hereditária, como Amaurose Congênita de Leber.

O novo tratamento funciona permitindo que outras células que se encontram mais profundas dentro da retina capturem a luz. Enquanto bastonetes e cones normalmente detectam a luz e a convertem em um sinal elétrico, as células bipolares e ganglionares por trás deles são responsáveis por processar estes sinais e enviá-los para o cérebro. Ao dar a estas células a capacidade de produzir seu próprio pigmento de detecção de luz, elas podem, em certa medida compensar os receptores perdidos, ou assim parece.

A equipe usou o gene humano para a rodopsina, uma proteína que altera o seu pigmento, utilizado por bastonetes para detectar brilho. Eles se entusiasmaram por este ser um “interruptor” genético que só iria ligar o gene dentro das células bipolares e gaglionares, e depois inserir este DNA, através de um vírus, nos olhos de camundongos cujos bastonetes e cones haviam sido destruídos.

Após o tratamento, Lucas e seus colegas descobriram que os ratos poderiam informar muito bem objetos separados pelo seu tamanho, embora não tão bem quanto avistado em camundongos normais.

“Os camundongos tratados poderiam discriminar barras pretas e brancas, mas somente as que estavam 10 vezes mais espessas do que os camundongos podiam ver”, diz Lucas.

Em tentativas anteriores, os ratos só poderiam dizer objetos separados sob a luz extremamente brilhante, de modo que a nova descoberta é crucial. “Os nossos ratos poderiam responder a luz comum, o equivalente a olhar para um monitor de computador sob iluminação normal de escritório”, diz Lucas.

Esta é também a primeira vez que um gene humano foi testado desta maneira. O vírus que eles usaram na terapia genética já está aprovado para uso em seres humanos, e Lucas diz que ele espera começar os testes de um tratamento em humanos em cerca de 5 anos.

Fonte: A Geração Ciência



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